再生醫療法過關！仲恩生醫「異體細胞治療新藥」望成罕病治療首例

立法院今（4）日三讀通過再生醫療雙法，專注神經罕見疾病藥物研發的仲恩生醫董事長暨總經理王玲美對此表示，再生醫療雙法通過，將有助仲恩研發中的小腦萎縮症(Spinocerebellar Ataxia, SCA)Stemchymal®幹細胞新藥在台取得暫時性藥品許可證，縮短Stemchymal®在台上市時程，有望成為異體細胞新藥實際應用於罕病治療的第一例。

王玲美指出，Stemchymal®治療小腦萎縮症新藥已完成台灣及日本臨床二期試驗，並進入美國臨床二期試驗及準備申請韓國臨床二期試驗，居於全球領先地位，符合「再生醫療製劑條例」第九條為診治危及生命或嚴重失能之疾病，於完成第二期臨床試驗，並經審查風險效益，具安全性及初步療效者，得附加附款，核予有效期間不超過五年之許可。且臨床數據顯示，小腦萎縮症好發於青壯年時期，病程快者，半年至一年半內就會出現影響步態，直至臥床、無法自理等失能狀況，根據法規及病患需要，仲恩將有機會在「有附款許可」下，取得暫時性許可，為小腦萎縮症病友提供有效治療方案。

除可在台取得暫時性藥證外，日本合作夥伴REPROCELL執行長橫山周史於上月底（5月31日），也在「第 65 屆日本神經學學會年會」中提出報告，分享日本二期臨床結果，證明Stemchymal®產品在特定族群組別治療效果顯著，日本暫時性藥證也將依循今年3月甫修訂的再生醫療產品專章，規劃於明（2025）年送件。

為因應藥品上市需求，仲恩去年即展開PIC/S GMP廠升級及擴建，預計今年第三季完工，用以生產Stemchymal®治療小腦萎縮症新藥，也將擴大應用於其他細胞治療產品線生產。