罕藥專款未執行預算「6年共35.8億」！罕病基金會提4訴求

2/28為國際罕見疾病日，罕見疾病基金會今（2）日公布針對20歲以上，含跨15個行業別民眾進行的「罕病醫療健康相關議題」民意調查結果，其中高達近9成民眾贊同健保應擴大照顧罕病新藥給付，並提高預算執行率，雖然健保署在本年度提出寬列罕藥預算的政策，但罕見疾病基金會指出，近6年來罕藥專款未執行預算累計仍高達35.8億，期盼未來能縮短罕藥審查時程及落實執行罕藥預算，讓苦等救命罕藥的病患有得到治療或控制病情的機會。

罕見疾病基金會執行長陳冠如表示，此次民意調查包含「對於疾病的擔憂」、「對於罕病的認知」、「對罕病符合遺傳承擔、保險分攤看法」及「對罕病治療的支持」等4大面向，而調查結果呈現，多數民眾對罕病的既定印象大多為治療費用高、終其一生都無法治癒、承擔龐大的治療及生活照顧經濟壓力等，因此民眾也很認同罕病極需要被幫助。

罕見疾病基金會共同創辦人曾敏傑提及，罕見疾病藥物因為市場小、開發成本高，又有「孤兒藥」的別稱，費用也非一般家庭可負擔，若無健保支持，無疑使家庭經濟及生活陷於困窘甚或絕境。2020年至今，罕見新藥累積未給付達23種、可照顧19種罕病，通報人數截至2023年1月共有7144人，其中高達29%病友已過世，顯見罹患罕見疾病死亡風險相對高，更應加速給予病友治療。而這19種疾病當中，仍有8種罕病沒有任何有效的治療方式，約3172人仍在等待藥物治療的機會。

曾敏傑近一步說道，罕見新藥未能收載給付，可能是罕藥專款執行每年均有餘額的主要原因，但事實上，是新藥預算未被執行以及新藥被給付時間拉長，據統計，罕藥支出占整體健保預算，歷年來均未超過1%，近6年罕藥專款未執行預算總額高達35.877億，近年來雖有許多罕見新藥研發上市，但台灣的罕病病友卻沒有獲得治療的機會; 皆由於「不具成本效益」或「長期療效和副作用不明確」，但上述拒絕給付理由並無明確評估標準

對於首次台灣民眾民調反應的，罕見疾病基金會也順勢提出，「提高罕藥給付率」、「縮短罕藥等待給付時間」、「貫徹執行罕藥專款預算」、「盡速審查罕病新藥」4項訴求，期盼社會能賦予終生罹病且身處永夜的罕病患者，無價生命尊嚴以及最珍貴活命生機。