文／今健康 洪素卿
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急性骨髓性白血病AML是成人最常見的血癌，然而，AML合併的基因變異不同，治療反應也不一樣。以「FLT3急性骨髓性白血病」來說，相對預後較差、易復發。所幸近年標靶藥物問世，讓患者有了更好的存活契機。
疾病異質化---治療策略有賴量身定制
急性骨髓性白血病 (AML) 是一種惡性的骨髓造血功能異常疾病。患者骨髓被癌細胞佔據，無法製造足夠的正常血球。根據癌症登記資料估計，台灣一年新增約八百人罹患AML，「患者常常是因為發燒、出血、感染來到醫院，抽血、驗了骨髓才知道罹患血癌。」
花蓮慈濟醫院幹細胞與精準醫療研發中心主任李啟誠指出，隨著基因學、染色體研究進展，我們了解到，AML是一個很異質化的疾病，「每個人的AML可能都不大一樣！」
「就像黑社會中有些是肉腳小跟班，稍微一點化療就能根治。有些是狠角色，很難擊倒。每個人得到的不一樣、治療對策也有差異。」「而FLT3就是其中相當惡名昭彰的一個基因變異。」
李啟誠主任指出，急性骨髓性白血病患者約三成可能帶有FLT3基因變異，「剛發現時非常棘手，只知道單單靠化療無法根治，這類患者得趕快移植。但即便如此，有些人也還是很快復發！」「早年有位知名公眾人物得到的就是FLT3這一型的AML，只可惜十多年前標靶藥物尚未問世。也因此，當年雖然做了很強的化療以及移植治療，但還是沒多久就復發。」
AML正式邁入精準醫療年代 FLT3患者治療現契機
所幸2017年後，終於有成熟的標靶藥物陸續問世。李啟誠主任指出，大型臨床研究顯示，當患者併有FLT3基因突變，以標靶藥物搭配化學治療，治療率明顯提升。現在在台灣，患者一旦經診斷為AML，第一週就要鑑定是否合併有FLT3基因突變，如果確定有突變，則一開始治療就要以標靶藥物搭配化療。
雖然合併治療提升治療反應率與存活，但還是難免有抗藥性發生。患者仍然可能復發。李啟誠主任指出，這時候就可以接續使用更專一針對突變基因的標靶藥物治療。
像是不久前台中慈濟接獲一名年輕男性病患，經診斷罹患FLT3急性骨髓性白血病，當時判斷應該要積極治療、往骨髓移植方向走，便趕緊以標靶藥物合併化學治療，準備之後接續骨髓移植。但沒想到，病人在要進入骨髓移植前，就已經全面復發很嚴重。
李啟誠主任說，當時依舊決定為患者移植。結果，移植後患者身上雖然有六成變成好細胞，但還是有四成癌細胞，因而決定搭配使用另一標靶藥物搭配化療，希望能夠跟捐贈者的正常細胞「協同抵抗癌細胞。」就這樣，終於順利讓癌細胞消失、讓這個患者有機會康復出院。
李啟誠主任形容，原先使用的標靶藥物就像是先發投手，後來使用的標靶藥物則可搭配作為救援投手。如此一來，可以給復發或是治療反應不佳的患者多一個機會。
科學家們也正持續研究其他藥物，現在「本來是最惡名昭彰FLT3，好像也慢慢看到一些契機，好好規劃治療策略，還是有相當比例的病人可以根治。」
不輕言放棄！年長患者治療策略多樣化
李啟誠主任指出，過去AML治療成效不甚理想，五年存活大約只有兩成。除了因為有FLT3這類棘手的基因影響治療之外，另一個治療上的挑戰是「這是個大多數患者超過六十歲的病！」
李啟誠主任提到，「年長的患者有時候會拒絕治療、排斥特定治療，加上對於高強度化療耐受力較差。所以，整體存活有待改進。相對之下，年輕一點的患者，可以化療、骨髓移植加上新的標靶治療，存活率就不會太差。」不過，現在有更多標靶藥物出來。年長者也有更多樣化治療策略，不僅可以化療減量，也可以在第一輪先使用BCL2標靶藥物等。「不要輕言放棄，跟專科醫師配合，找出適合自己的治療方式。」
重要的是，不要把疾病症狀當成正常老化，忽略了可能是急性骨髓性白血病的警訊。
急性骨髓性白血病有哪些症狀呢？李啟誠主任指出，急性骨髓性白血病患者因為骨髓被癌細胞佔據，所以正常血球製造不足。若是好的白血球製造不足，病人就容易細菌、病毒感染，病人可能發燒、來到急診。
若製造紅血球地盤被佔據、紅血球不夠，那就會貧血，這時候病人可能出現頭暈、貧倦、喘、蒼白等貧血症狀。
一旦血小板產生不足，病人很可能碰一下就出血，或是平常刷牙流血，女性患者月經無法停止等。
急性骨髓性白血病的病程進展快速、惡性度高，如果出現這些症狀，務必儘快就醫。
《資訊來源》
[1]NCCN Guidelines for Acute Myeloid Leukemia
[2]中華民國血液病學會急性骨髓性白血病與骨髓化生不良症候群疾病工作組網站
以上衛教資訊由台灣安斯泰來製藥股份有限公司協助提供 MAT-TW-XOS-2023-00001
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